يوفر العلاج الجيني، أي تعديل التعبير عن الجينات أو تصحيح الجينات المختلة، إمكانات كبيرة كطريقة علاجية لعلاج عدد كبير من الأمراض.
معظم الأمراض التي تم نشر فائدة سريرية لها من الخلايا الجذعية السرطانية هي أمراض ليس لها حاليًا علاجات محددة ذات نتائج مرغوبة. وفي مجال أمراض القلب، تم التوصل إلى نتائج واعدة؛ شهدت أمراض مثل اعتلال عضلة القلب التوسعي وفشل القلب الإقفاري أو غير الإقفاري تحسينات سريرية وفيزيولوجية مرضية.