بدأت الدكتورة سوزان سمرة اللقاء  مع معهد أي دي للخلايا الجذعية والعلاج الجيني بالحديث عن مقدمة في العلاج الجيني:
العلاج الجيني مخصص للأمراض التي تم اثبات سببيتها عن طريق الطفرات بمورثات, حيث عندما نقول جين أو مورثة هي قطعة من الدنا, والتي يحدث تعبير عنها على شكل بروتين وظيفي أو أنزيمي أو أي قطعة حيوية وظيفية في الخلية.

1. العلاج الجيني .

2. الجينات أو المورثات .

3. تصنيف العلاج الجيني .

4. مبادئ العلاج الجيني .

5. استخدام الليبوزومات في المعالجة الجينية .

6. استخدام الليبيدات الشاردية الموجبة في المعالجة الجينية .

7. معالم مهمة في العلاج الجيني للأمراض الوراثية .

لجينوم البشري يبلغ طوله حوالي 3 مليار نيكلوتيد, جزء منه جينات كوزعة على طول القطعة الدنا, حيث الكثير من المرضى تم اثبات علاقة وجود طفرات في مورثات محددة بحدوث الامراضية, حيث بدل من وجود بروتين سليم بوظيفة كاملة, يظهر بروتين بوظيفة ناقصة أو خلل في الوظيفة.
العلاجات التقليدية جاءت مكملة لهذا النقص حيث يتم إعطاء جزيئة كيميائية تساعد المريض على تخفيض حرق السكر مثلاً¸ أو استقلاب الكوليسترول ولكن لاتحل المشكلة بشكل جذري .
لذلك جاء التفكير لتقديم مورثة سليمة لادخالها للمريض والقضاء على المرض من جذوره, ثم بدات التجارب في العلاج الجيني لفترة طويلة ولكن لم تكن ناجحة والسبب هو الصعوبات في التدخل بالجينوم البشري, حيث هنالك مخاطر وتحديات كبيرة في هذه العملية   لترخيص الدواء. وأيضاً متطلبات من قبل  FDA

هي الوحدات الوراثية وتكون محمولة على كروموزومات، الشيفرات التي يعبر عنها تكون على شكل بروتينات وتشكل وحدات بناء للأنسجة. تنظم الجينات التفاعلات الكيميائية في الخلايا الحية، وحدوث طفرت فيها يسبب تغيرات في بنية البروتينات الناتجة عنها وقد يؤدي ذلك إلى خلل في وظيفة البروتين. تؤدي الأخطاء الجينية وما ينتج عنها من خلل في وظيفة البروتينات إلى التسبب بالأمراض.
ساعدت التطورات الكبيرة في علوم التقانة الحيوية إلى استخدام الجينات السليمة بحد ذاتها كأدوية لتصحيح الجينات المطفرة والمسؤولة عن تطور الأمراض وتدعى هذه التقنية بالعلاج المعالجة الجينية. تستهدف المعالجة الجينية الخلايا الجسدية بشكل أساس ولا يوجد محاولات لتطبيقها على الخلايا الجنسية نظراً للاختلاطات غير معروفة النتائج التي يمكن أن تحدث.
كانت المحاولات الأولى للعلاج الجيني عام 1900 لحالة عوز مناعي لأنزيم أدينوزين ديأميناز وذلك بإدخال الجين السليم للخلايا الجذعية وبعدها تتالت التجارب وكان النجاح في معالجة عوز مناعي يدعى العوز المناعي الشديد المدمج SCID.

وانتقلت الدكتورة سوزان للحديث عن تصنيف العلاج الجيني:
العلاج الجيني الجسدي
يتم هنا إدخال المورثة الكاملة الوظيفة والقابلة للتعبير إلى الخلايا الجسدية الهدف لتصحيح المرض بشكل كامل. لخلايا الجسدية المعالجة جينياً لا تورث ولا تنتقل إلى الأجيال التالية.

العلاج الجيني في الخلايا الجنسية
يتم هنا إدخال المورثة السليمة إلى الخلايا الجنسية ويتدمج المورثة ضمن أحد الكروموزومات وتنتقل من جيل لآخر. ونظراً لأنها تورث فلا يتم جراء تجارب في هذا المجال لاعتبارات دينية وأخلاقية وتقنية.

تشمل خطوات المعالجة الجينية ما يلي:
تكون المرحلة الأولى بتحديد الخلل الجيني وتنسيل نسخة من المورثة السليمة، ثم يتم إدخال المورثة السليمة
إلى المريض والتي تحتاج اختيار الحامل المناسب وطريقة الإيصال المناسبة. اختيار المورثة/الحامل
يحب أن تضمن حدوث التعبير الجيني عن المورثة المدخلة داخل خلايا المريض.
هناك نوعان من المعالجة الجينية: خارج المتعضية الحية، وداخل المتعضية الحية.

العلاج الجيني خارج المتعضية الحية Ex Vivo gene therapy:
تتضمن هذه المعالجة إدخال المورثة السليمة
في خلايا مزروعة ثم إدخال الخلايا المعدلة إلى المريض وتشمل المراحل التالية:

1. عزل الخلايا الحاوية على خلل جيني من نسيج محدد من المريض
2. تنمية الخلايا في أوساط زرعية
3. إدخال المورثة العلاجية لتصحيح الخلل
4. انتقاء الخلايا المصححة وراثياً وتنميتها
5. زرع الخلايا المعدلة عند المريض

طالما أن الخلايا المريضة تؤخذ من المريض نفسه وتصحح وتعاد إليه فتكون أحد أهم ميزات هذه الطريقة عدم تحريض رد فعل ورفض مناعي عند المريض.

العلاج الجيني داخل المتعضية الحية In vivo gene therapy
يتم في هذه الطريقة من العلاج الإيصال المباشر للمورثة السليمة إلى نسيج محدد عند المريض.الحوامل المستخدمة في نقل المورثات , لا يمكن إدخال المورثة بشكل مباشر إلى خلايا المريض ولا بد من استخدام حامل لها.
يمكن تقسيم أنظمة النقل الجيني إلى مجموعتين: نواقل فيروسية ونواقل غير فيروسية.

أمثلة النواقل الفيروسية: الفيروس القهقري retrovirus، الفيروس الغدي Adenovirus، الفيروسات المرتبطة بالغدية Adeno-associated virus.

أمثلة النواقل غير الفيروسية: الليبوزومات، الريبوزومات، وعديدات النوكليوتيد.
في الحوامل الفيروسية يتم إدخال قطعة الدنا الممثلة للمورثة المعالجة إلى جينوم الفيروس بعد تعطيل المورثات الفيروسية المسؤولة عن الإمراضية، فيكون الفيروس قادرا على الدخول إلى خلايا المريض حاملاً معه المورثة الهدف لكن دون أن يتسبب بإمراضية. 
في الفيروسات القهقرية تكون النتائج جيدة لأن اندماج الفيروس مع جينوم الخلية البشرية يكون ثابتاً بشكل كبير. تستخدم الفيروسات القهقرية المعدلة بالدرجة الأولى كحوامل في العلاج الجيني يليها الفيروسات الغدية والمرتبطة بالغدية، وحديثا يتم استخدام جينوم فيروس الإيدز المعطل الإمراضية كحامل في العلاج الجيني.

الليبوزومات هي كريات صغير مجوفة تتألف من طبقة من الفوسفوليبيدات ويمكن ملؤها بالدنا أو بجزيئات أخرى خلال تكوينها. تندمج الليبوزومات مع الأغشية التي تحيط بمعظم الخلايا الحيوانية وبالنهاية يدخل محتوى الليبوزومات إلى داخل الخلايا. تستخدم الليبوزومات الشاردية سواء الموجبة أو السالبة كحوامل للدنا في المعالجة الجينية وتدعى هذه العملية بالعدوى الليبيدية lipofection. تعتبر هذه العملية واعدة بسبب إمكانية حقن الليبوزومات بشكل مباشر إلى الأنسجة الورمية. في الواقع إن الليبوزومات مناسبة أكثر لنقل البروتينات منها لنقل الدنا. على سبيل المثال البروتين المنخر للورم TNF يمكن تجميعه ضمن ليبوزومات وحقنه داخل نسيج ورمي حيث تندمج الليبوزومات مع الغشاء الخلوي للخلية السرطانية وعندها يتحرر البروتين داخل الخلايا الورمية.

هناك العديد من التعديلات التي تجرى على الليبوزومات لتحسين حركيتها الدوائية وبالتالي الفعالية العلاجية لمحتواها. 
 إن تطوير الليبوزومات كناقلات للجزيئات العلاجية هي مجال بحث مستمر في التطور. إذ أن إمكانية تعديل الخصائص التكنولوجية للحويصلات الناقلة تجعلهم ذوي استعمالات أو وظائف متعددة على حد سواء كناقلات لنماذج متعددة من الأدوية, (من العلاج الكيميائي التقليدي إلى البروتينات و الببتيدات) وفي التطبيقات العلاجية ( من علاج السرطان إلى إجراء اللقاحات )

مدير معهد اي.دي للخلايا الجذعية والعلاج الجيني.

يمتلك الدكتور إسلام دبابسة خبرة تمتد لأكثر من 25 عاماً في مجال الأبحاث المتعلقة بالخلايا الجذعية، مع مشاركات علمية دولية واسعة في تطوير تقنيات جديدة لعلاج الأمراض المزمنة.
أسس عدة مراكز أبحاث طبية متخصصة في استخدام الخلايا الجذعية لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض. كما حاز على جوائز متعددة ابتكاراته في الطب التجديدي والعلاج الجيني.

اختصاصية في علم تأخير الأدوية

• حاصلة على شهادة الماجستير والدكتوراه في البيولوجيا الجزيئية والتقانة الحيوية من جامعة فرايبورغ الألمانية

• محاضرة في جامعة تشرين وجامعة طرطوس و جامعتي الأندلس الخاصة   والشام الخاصة

• مُشرفة على عدد من رسائل الماجستير في التقانة الحيوية

• مديرة العلاقات الدولية في جامعة الأندلس الخاصة  سابقاً

• عميدة كلية الصيدلة في جامعة الأندلس سابقاً