بدأ الأمر في عام 1987 عندما اكتشف مجموعة من العلماء اليابانيين تسلسلات نيكلوتيدية غريبة ضمن دنا جراثيم العصيات القولونية، تميزت بأن كل تسلسل يحتوي على 30 أساس ٱزوتي بينها فواصل.
تشير الدراسات إلى أن مستقبلاً زاهراً ينتظر العلاح الجيني وعلى الرغم من أنه يستخدم لعلاج أمراض بالغة الخطورة مثل السرطان، والايدز،وفرط الكولستيرول العائلي، والأمراض القلبية والعصبية وغيرها من الأمراض، ولكن يحمل العلاج الجيني مجموعة من الإيجابيات والسلبيات التي يجب الانتباه لها:
هنالك منافع كبيرة من خلال العلاج الجيني وأبرزها:
تحدث الأمراض الوراثية نتيجة خلل في واحدة أو أكثر من المورثات، أو خلل في تركيبها، أو عدد الصبغيات، وأغلبها تصيب الفرد أثناء المرحلة الجينية فيمكن لبعضها الانتقال من جيل الى أخر.
يستهدف العلاج الجيني معالجة الأمراض الوراثية من خلال تصحيح الخلل الحاصل عن طريق استبدال الجين الفاقدة لوظيفتها نتجة الطفرات بجين سليمة تعيد للإنسان النمط الظاهري السليم.
والأمراض التي تتم دراستها حاليا:
تعتبر الخلية وحدة بناء الكائن الحي، صغيرة الحجم لا يمكن رؤيتها بالعين المجردة، تتألف من المادة الوراثيةDNA للخلية وغشاء سيتوبلازمي يحيط بها.
وتعتبر الخلايا الجذعية واحدة من أهم الخلايا في الجسم، والتي تعد وحدة بناء الإنسان الأولية غير المتخصصة، قادرة على التكاثر والتجدد لإعطاء أنواع مختلفة من الخلايا وحتى أعضاء كاملة.