في هذه الدراسة البشرية الأولى للعلاج بخلايا CAR T التي تستهدف GD2، تم إعطاء 11 طفلًا وشابًا مصابًا إما DIPG أو ورم دبقي خط الوسط المنتشر في العمود الفقري حقنة في الوريد لواحدة من جرعتين مختلفتين من خلايا GD2 CAR T. ووجدوا أن الجرعة الأقل تسببت في التهاب أقل، وسيتم استخدامها في تجربة سريرية أكبر في المستقبل. 

إن علاجات خلايا CAR T المعتمدة لعلاج سرطانات الدم هي علاج لمرة واحدة، لكن فريق ستانفورد اتخذ نهجًا مختلفًا في هذه التجربة. حصل جميع المرضى التسعة الذين استفادوا من علاجهم الأول على دفعات إضافية من خلايا GD2 CAR T. وبدلاً من إعطاء العلاج عن طريق الحقن في الوريد، تم إعطاؤه مباشرة إلى الدماغ عبر قسطرة خاصة. حصل المرضى على العلاج كل شهر إلى ثلاثة أشهر، طالما ظل مرضهم مستقرًا. وأوضحوا أن الباحثين اختاروا إعطاء الجرعات الإضافية بهذه الطريقة، لأن الدراسات

السابقة التي أجريت على الفئران أظهرت أن توصيل العلاج مباشرة إلى الدماغ يسبب التهابًا أقل وكان أكثر فعالية في قتل الخلايا السرطانية مقارنة عند توصيله عبر مجرى الدم. بعد فترة متابعة مدتها 2.5 سنة بعد العلاج الأول، تقلصت الأورام بأكثر من النصف في 4 من المرضى التسعة الذين استجابوا في البداية للعلاج، بما في ذلك مريض واحد اختفى ورمه بالكامل (استجابة كاملة) ولم يعد.

تحسنت إعاقاتهم العصبية لدى جميع المرضى التسعة، واستعاد بعضهم القدرة على المشي والسمع والتذوق. كانت لدينا مريضة غير قادرة على المشي، وكانت مقيدة بالكرسي المتحرك تمامًا عند وصولها. قال الدكتور ماكال: انتهى بها الأمر باستخدام العصا للمشي لمسافات طويلة”. "لقد تكرر إصابتها بالسرطان في النهاية، لكنها أمضت عامًا ونصف جيدًا حيث كانت أكثر قدرة على الحركة. هذا لا يقدر بثمن. إنه يمنحنا الأمل في أن نتمكن من تغيير الأمور حقًا."  

وشملت الآثار الجانبية للعلاج مشاكل عصبية، مثل الصداع والحمى وتراكم السوائل في الدماغ، وهو ما يظهر عادة مع التهاب الأورام في جذع الدماغ والحبل الشوكي. وأوضح الباحثون أن هذه الآثار الجانبية وغيرها يمكن إدارتها باستخدام العلاجات والأساليب القياسية.