إن زرع HSC الذاتي (HSCT)  أو ماتسمى بالخلايا الجذعية المكونة للدم هو إجراء منقذ للحياة يستخدم بعد العلاج الكيميائي أو الاشعاعي. خسارة الخلايا الناجمة عن العلاج الكيميائي تعوض بالخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCs)، التي تعيد تشكيل نخاع العظم المضيف وتجدد نظام تكوين الدم بأكمله. تم علاج المرضى الأوائل في عام 1957 عن طريق الحقن الوريدي لخلايا نخاع العظام من متبرع سليم بعد العلاج الإشعاعي والكيميائي.

بالإضافة إلى القدرة التجديدية لـ HSCs، فإن عمليات الزرع الذاتي لعلاج الاضطرابات الورمية مفيدة أيضاً في استجابة الطعم ضد الخباثة وضد الانتان، في بعض الحالات يتم إضافة العلاج الخلوي والجيني لاستكمال وظائف الدم الناقصة. أدى تحسين الاجراءات ذات الصلة إلى تقليل مخاطر التسمم بالعلاج الكيميائي والعدوى و رفض الزرع .

ظهر العلاج الجيني بالـ HSC (HSC gene therapy، HSC-GT) خارج الجسم الحي كطريقة علاج فعالة للاضطرابات أحادية الجين، بما في ذلك نقص المناعة الأولية، اعتلال الهيموغلوبين، والاضطرابات الاستقلابية مع خلل عصبي. نظراً لكونه إجراءً ذاتياً، لا يتطلب HSC-GT متبرعاً متوافقاً ولا يوجد خطر من GVHD أو الرفض، وهي مزايا تتفوق على HSCT. تمت الموافقة على أول منتج طبي لـ (HSC-GT) وهو Strimvelis))،

بناءً على التجارب السريرية، من المتوقع تقديم خمسة منتجات HSC-GT أخرى على الأقل للتسجيل في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة الأمريكية بحلول الأعوام القادمة. وأكثر من 20 دراسة سريرية جارية لأمراض وراثية مختلفة. ينبع نجاح هذا النهج من الخبرة السريرية الواسعة في HSCT والقدرة على معالجة HSCs خارج الجسم الحي وإنتاج ناقلات فيروسية تنقل الجين العلاجي إلى HSCs، وتصحيح خلايا HSCs)) بشكل دائم ونسلها عند المريض.

بفضل المعرفة الكبيرة المتراكمة في هذه السنوات والتقدم في علم الجينات، العلاج الجيني بـ HSC سوف يصبح دواء المستقبل لكل من الحالات الشديدة مع الاحتياجات الطبية غير الملباة والأمراض الأكثر اعتدالاً التي تتحمل زراعة نخاع العظم الذي يتحمل مخاطر مفرطة.