في تقدم علمي بارز، تمكن باحثون من جامعة ميه (Mie University) اليابانية من إزالة الكروموسوم الزائد 21 — المسبب الرئيسي لمتلازمة داون — من خلايا بشرية باستخدام تقنية التحرير الجيني CRISPR-Cas9، في خطوة أولى قد تفتح آفاقًا علاجية جديدة لهذه الحالة الوراثية.
اعتمد الفريق البحثي على خلايا بشرية حاملة للتثلث الصبغي 21 (Trisomy 21)، وقاموا باستهداف الكروموسوم الإضافي عبر تقنية CRISPR، وقد نجحوا في إزالته بالكامل من بعض الخلايا، مما أدى إلى استعادة توازن النسخ الجيني داخلها.
بعد التعديل، لوحظ تحسن ملحوظ في النشاط العصبي والوظائف الحيوية للخلايا.
كما أظهرت الخلايا بعد التصحيح الوراثي مؤشرات إيجابية على استعادة خصائصها البيولوجية الطبيعية.
رغم أن هذه النتائج ما تزال ضمن المرحلة ما قبل السريرية ولم تُطبّق بعد على نماذج حيوانية أو أجنة بشرية، إلا أنها تمثل خطوة تمهيدية نحو إمكانيات علاج جيني جذري لمتلازمة داون في المستقبل.
